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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

走向世俗与儒雅——汉唐间孔子形象的演变******

　　作者：丁红旗（华东师范大学中文系古籍所副研究员）

　　一时代有一时代的思潮。随着儒学的沉浮，作为中国传统文化与儒学的象征，孔子形象的变迁附着了更多的政治、社会内涵，特别在汉唐时期。

　　一 汉时谶纬神化下的孔子形象

　　东汉灵帝建宁二年（169年）三月，鲁国相史晨向尚书省奏请祭祀孔庙。文中，史晨一再强调孔子是“乾坤所挺，西狩获麟，玄丘制命，……为汉制作”“汁光之精，大帝所挺，……承敝遭衰，黑不代仓……获麟趣作，端门见征，血书著纪”（《隶释》卷一《鲁相史晨祠孔庙奏铭》），因是上奏尚书省，自是要谨重万分。显然，对孔子形象的描述，其杂用了当日弥漫一时的较多的谶纬观念，这也是一个时代的基调和底色：其母颜征在“野合”，诞育了孔子，一如刘媪息止大泽，“梦与神遇”而产下汉高祖般，是应世感生，也即声称的“乾坤所挺”。“玄丘”，指孔子被称为“玄圣素王”。“有德无位”是孔子一生真实的写照，为此尊奉为“素王”；素王为汉制作宪法。孔子为黑帝水精，即水德，是尚法的象征。秦始皇定秦为水德，就是取其“刚毅戾深，事皆决于法……然后合五德之数”（《史记》卷六《秦始皇本纪》）。更何况，孔子曾做过鲁国的司寇，本就掌管、熟习律法。所以孔子被派来人世，制定宪法，阐释天命，以推行教化，即水胜火（汉，火德，尚赤）也。对此，孔子本人也有明确的自觉，“文王既没，文不在兹乎”，亦有担当大道的自信。

　　这种比附下，各种《论语摘辅像谶》《论语素王受命谶》等踊跃出现，进而成了一个时代的思潮。这中间的一个关键，就是时人对远在700多年前孔子形象的描述，典型的就是《春秋演孔图》所描绘的“大九围，坐如蹲龙”，“首丘”“龟脊虎掌”等；“龟脊”，即凸起，从另一个角度看正是驼背。

　　与此尊崇孔子（时封褒成侯）及儒学在西汉元、成间的上升相联系的，是西汉中晚期以来，可能存有画孔子及七十二弟子的画像以表彰、推尊的传统，如“光和元年（178年），遂置鸿都门学，画孔子及七十二弟子像”（《后汉书》卷六十下《蔡邕传》）。同时，与西汉中期的海昏侯汉墓孔子衣镜相比，也一改画风，集中以“孔子见老子”、表彰好学的儒者之风的面貌出现，也沉淀成了一种稳定的构图式样：头戴小冠、长须、束带、长衣的孔子毕恭毕敬地站立右边，面向左边的老子请教，身着长袍的老子则拄一弯曲的拐杖躬身而立，中间是一童子，即孔子的老师项橐。孔子身后，是陪侍的弟子，即其足以自豪的颜渊、子路、子贡等五人。

　　《春秋演孔图》的描述不免空泛，今能有幸一睹汉时的孔子画像。这类画像，集中在两个方面：一、留存物较多的是画像石上的孔子形象。今所见最早的这类画像石是山东微山县出土，约在元帝时期（前49—前33年）。集中出现在东汉中后期，即数量较多的“孔子见老子”画像石（至少30块以上），又以曲阜附近地域出土为多。虽然孔子的面貌因石材的漫漶等不甚清晰，但其俯身前倾以示敬重，其背略驼，却是一望即知。这正吻合这一时期谶纬思潮的想象。二、墓室壁画中屡见不鲜。典型的是西汉晚期的洛阳烧沟61号墓、新莽时的陕西靖边渠树壕汉墓、东汉晚期的和林格尔汉墓中所绘制的孔子形象；但其帽饰（小冠、幞头、平冠）、身形（瘦削、粗壮）等都有明显差别。

　　这说明孔子形象的绘制基本稳定，但细节上有不同——还处在一种变动不居的状态。不过，附着在孔子形象上的不无牵强、粗鄙、浅陋的谶纬比附，所谓的“异相”，在曹魏就已开始的严禁谶纬下，急遽地走上了衰落之路而渐趋被剥离；隋时，谶纬已完全衰歇、败落了。

　　二 南朝：孔子人间形象的转变与彰显

　　荡去了谶纬附着上的种种神异与光彩，东晋、南朝，因儒学地位受到玄学、佛教等强烈的冲击，而在一定程度上回到了孔子原始的本真形貌。

　　早在东汉末年的中平三年（184年），党锢解禁后，晚年的郑玄在注释《论语》时，已特别注意解说孔子言行的背景，即剥离了各种《论语》谶的比附、神化，展示出了一位切实、活泼生动、言语蔼如的长者形象，一个更趋坦诚、真实的孔子形象。如郑玄对《述而》“加我数年，五十以学《易》，可以无大过矣”的注释，就只是强调孔子“习读不敢懈倦”“汲汲然,自恐不能究竟其意”而带来的对未来的一丝隐忧和恐惧。这更符合孔子的生活实际，也把孔子从云间拉到地上，一变昔日扑朔迷离的神化色泽，是一位蔼如的智者。这一倾向，东晋时被另一名士范宁——范晔的祖父所继承。范宁力图抬升儒家的地位，竭力恢复一度被何晏、王弼等玄解所遮蔽的一些真实景象，表现了朴实解经的风貌。

　　这样，明显有过多神化、特异的孔子形象自然如无源之水，枯竭了。

　　与儒学的衰退相一致的，是这一时期的墓葬，也一改两汉时期墓葬墙壁多绘制圣贤忠臣、勇士、烈女贤妻等形象，孔子及其弟子的形象不见了踪迹。在南方，着意凸显了荣启期与竹林七贤（特别是南朝的帝王陵，如南京西善桥南朝墓、丹阳胡桥南朝大墓等壁画）等名士；北方则多为隐士、孝子形象（如《山东临朐北齐崔芬壁画墓》、北魏正光五年(524年)下葬的元谧石棺等）。

　　不过，在一些时人的绘画中，仍不时见到孔子的形象，如《历代名画记》卷五至七有戴逵《孔子十弟子图》，陆探微《孔子像》《十弟子像》《孔颜图》，宗炳《孔子弟子像》，张僧繇画“仲尼十哲”等，但明显少了许多。在今孔庙圣迹殿，或传为顾恺之绘的孔子像，接续东汉时墓葬壁画的传统，头戴平冠、褒衣博带、“秀骨清相”的孔子成了心中较真实、最理想的孔子形象。

　　这是孔子形象转变的一个关键。

　　三 隋唐时祭孔制度的完善与孔子形象的基本定型

　　在初唐、盛唐，就已开辟了一个完全不同于往昔的尊崇情形。两汉时，“先圣”成了周公的专称，孔子只好屈居第二，成为传达周公意旨的“先师”。据《新唐书》卷一五《礼乐志五》、《唐会要》卷三五“褒崇先圣”条，这一时期尊崇、祭祀孔子的重要举措有：贞观二年（628年），罢周公，升孔子为先圣，以颜回配。贞观四年，诏州、县学皆作孔子庙。神龙元年（705年），以邹、鲁百户为隆道公采邑，以奉岁祀，子孙世袭褒圣侯。开元五年（717年），颁布诏令《令明经进士就国子监谒先师敕》，考试前先拜谒先师孔子。开元二十七年（739年），更进一步抬升，追谥孔子为“文宣王”，并褒赠“十哲”，东西列侍（《旧唐书》卷二四《仪礼志四》）。制度日趋完善，规格、地位日渐上升、稳定。重要的是，在浓烈的尊崇氛围下，更沿袭、上升到国家的层面，即借助科举的力量，《论语》成了一门必考科目，促使了整个社会的研学。

　　既然各地州县需建孔庙，孔子形象的绘制与规范就不得不提上议事日程。如檀州刺史韦机，显庆（656—661年）中“创立孔子庙”时，就“图七十二子及自古贤达，皆为之赞述”。

　　与此相应，是一流画家阎立本、吴道子等对孔子形象的绘制与定型。

　　今仍能一睹、颇负盛名的是传为阎立本所作的《孔子弟子像》长卷，绢本设色（今藏故宫博物院）。阎立本（601—673年），曾奉诏作《凌烟阁二十四功臣图》《秦府十八学士图》《历代帝王图卷》，卒前曾任中书令，当日地位极为尊崇。阎氏生活的时代，正是各州县诏令营建孔庙的突飞猛进时期，适逢其会，恰能作为规制，颁示天下。其所画，正是一位头着儒冠、长髯及颔、目光深邃、睿智，一袭长衣的儒者形象；侧面；左手略微举起，一副正在讲解、授业的模样。唐时“孔庙”“先师”身份的界定，也自会孕育出这类形象。

　　而今曲阜孔府所藏高大威猛、目光略微向上，为汉制作律法的《司寇像》，一般认为是吴道子或以其粉本为基础的作品。但其“口露齿”“眼露白”“重耳”等不免丑陋的异相,这汉时谶纬的遗绪，与唐人主流认知、传达智慧与理政观念的“先师”形象截然异趣。反倒是“圣迹殿”中陈列的刻石、传为吴道子所绘的“先师孔子行教像”，长髯飘飘，一副儒雅、蔼如的形象，倒很契合唐人的界定和心理期待。

　　阎、吴之后，可能因其盛名，或因诏令作画、版式一统等缘故，唐人无力超越反而渐趋不再绘作，衰歇了——但也形成了一种稳定的格式，即一种粉本与经典，在世间流传。同时，又以绘刻、塑像的形式，展现了孔子形象在社会上的全面拓展。

　　《光明日报》（ 2022年12月19日 13版）

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）